Gēnu terapija kas tas ir, kā tas tiek veikts un ko var ārstēt

Gēnu terapija, kas pazīstama arī kā gēnu terapija vai gēnu rediģēšana, ir inovatīva ārstēšana, kas sastāv no paņēmienu kopuma, kas var būt noderīgs sarežģītu slimību, piemēram, ģenētisko slimību un vēža, ārstēšanā un profilaksē, modificējot specifiskus gēnus.

Gēnus var definēt kā iedzimtības pamatvienību, un tos veido īpaša nukleīnskābju secība, tas ir, DNS un RNS, un kas satur informāciju, kas saistīta ar personas īpašībām un veselību. Tādējādi šāda veida ārstēšana sastāv no izmaiņām slimības skarto šūnu DNS izraisīšanā un organisma aizsargspējas aktivizēšanas, lai atpazītu bojātos audus un veicinātu to izvadīšanu..

Slimības, kuras var izārstēt šādā veidā, ir tādas, kas citu deģeneratīvu vai ģenētisku slimību starpā ietver arī dažas izmaiņas DNS, piemēram, vēzis, autoimūnas slimības, diabēts, cistiskā fibroze, tomēr daudzos gadījumos tās joprojām ir attīstības fāzē. testi.

Kā tas tiek darīts

Gēnu terapija sastāv no gēnu, nevis zāļu lietošanas, lai ārstētu slimības. To veic, mainot audu ģenētisko materiālu, kuru slimība ir apdraudējusi, ar citu normālu. Pašlaik gēnu terapija tiek veikta, izmantojot divus molekulāros paņēmienus, CRISPR un Car T-Cell paņēmienus:

CRISPR tehnika

CRISPR metode sastāv no noteiktu DNS reģionu mainīšanas, kas varētu būt saistīti ar slimībām. Tādējādi šī tehnika ļauj mainīt gēnus noteiktā vietā precīzi, ātri un lētāk. Parasti šo paņēmienu var veikt dažos soļos:

• Tiek identificēti specifiski gēni, kurus var saukt arī par mērķa gēniem vai sekvencēm;
• Pēc identifikācijas zinātnieki izveido “virzošā RNS” secību, kas papildina mērķa reģionu;
• Šī RNS tiek ievietota šūnā kopā ar Cas 9 proteīnu, kas darbojas, sagriežot mērķa DNS secību;
• Pēc tam iepriekšējā secībā tiek ievietota jauna DNS secība.

Lielākajā daļā ģenētisko izmaiņu ir iesaistīti gēni, kas atrodas somatiskajās šūnās, tas ir, šūnās, kas satur ģenētisko materiālu, kas netiek nodots no paaudzes paaudzē, ierobežojot izmaiņas tikai šai personai. Tomēr ir parādījušies pētījumi un eksperimenti, kuros CRISPR paņēmiens tiek veikts ar dzimumšūnām, tas ir, ar olšūnu vai spermu, un tas ir radījis virkni jautājumu par tehnikas pielietošanu un tās drošību cilvēka attīstībā..

Pagaidām nav zināmas tehnikas un gēnu rediģēšanas ilgtermiņa sekas. Zinātnieki uzskata, ka manipulācijas ar cilvēka gēniem var padarīt cilvēku jutīgāku pret spontānu mutāciju rašanos, kas var izraisīt imūnsistēmas pārmērīgu aktivizēšanu vai nopietnāku slimību rašanos.

Papildus diskusijai par gēnu rediģēšanu, lai grieztos ap spontānu mutāciju iespējamību un pārmaiņu pārnesamību nākamajām paaudzēm, plaši tika apspriests arī procedūras ētiskais jautājums, jo šo paņēmienu var izmantot arī, lai mainītu mazuļa īpašības, piemēram, acu krāsa, augstums, matu krāsa utt..

Automašīnu T-šūnu tehnika

Automašīnu T-Cell paņēmiens jau tiek izmantots Amerikas Savienotajās Valstīs, Eiropā, Ķīnā un Japānā, un nesen to izmantoja Brazīlijā limfomas ārstēšanai. Šis paņēmiens sastāv no imūnsistēmas maiņas, lai audzēja šūnas būtu viegli atpazīstamas un izvadītas no organisma.

Šim nolūkam tiek noņemtas personas aizsardzības T šūnas un tiek manipulēts ar to ģenētisko materiālu, šūnām pievienojot CAR gēnu, kas ir pazīstams kā kimērā antigēna receptors. Pēc gēna pievienošanas palielinās šūnu skaits, un, sākot no brīža, kad tiek pārbaudīts pietiekams šūnu skaits un audzēja atpazīšanai piemērotāku struktūru klātbūtne, notiek cilvēka imūnsistēmas pasliktināšanās un pēc tam - injekcija. aizsardzības šūnu, kas modificētas ar CAR gēnu.

Tādējādi notiek imūnsistēmas aktivizācija, kas sāk vieglāk atpazīt audzēja šūnas un var šīs šūnas efektīvāk izvadīt..

Slimības, kuras var ārstēt gēnu terapija

Gēnu terapija ir daudzsološa jebkuras ģenētiskas slimības ārstēšanai, tomēr tikai dažām no tām to jau var veikt vai tā ir pārbaudes stadijā. Ģenētiskā rediģēšana tika pētīta ar mērķi ārstēt ģenētiskas slimības, piemēram, cistisko fibrozi, iedzimtu aklumu, hemofiliju un sirpjveida šūnu anēmiju, taču to uzskata arī par paņēmienu, kas var veicināt nopietnāku un sarežģītāku slimību, piemēram, piemēram, vēzis, sirds slimības un HIV infekcija.

Neskatoties uz to, ka gēnu gēnu rediģēšana ir vairāk paredzēta slimību ārstēšanai un profilaksei, rediģēšanu var veikt arī augos, lai tie kļūtu tolerantāki pret klimata izmaiņām un izturīgāki pret parazītiem un pesticīdiem, kā arī pārtikā ar mērķi barojošāks.

Gēnu terapija pret vēzi

Gēnu terapija vēža ārstēšanai jau tiek veikta dažās valstīs, un tā ir īpaši indicēta, piemēram, specifiskiem leikēmijas, limfomas, melanomas vai sarkomas gadījumiem. Šis terapijas veids galvenokārt sastāv no ķermeņa aizsardzības šūnu aktivizēšanas, lai atpazītu audzēja šūnas un tās likvidētu, un to veic, pacienta ķermenī ievadot ģenētiski modificētus audus vai vīrusus..

Tiek uzskatīts, ka nākotnē gēnu terapija kļūs efektīvāka un aizstās pašreizējās vēža ārstēšanas metodes, tomēr, tā kā tā joprojām ir dārga un prasa progresīvas tehnoloģijas, to ieteicams norādīt gadījumos, kad nereaģē uz ārstēšanu ar ķīmijterapiju, staru terapiju un ķirurģija.